Extension de l’autorisation de mise sur le marché de Kalydeco®

Extension de l’autorisation de mise sur le marché de Kalydeco® aux patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 à 24 mois, annoncée par le laboratoire pharmaceutique Vertex.

 

Les patients concernés doivent présenter une des neuf mutations suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.

Cette extension concerne au niveau national moins de 10 patients par an (selon le Registre de la Mucoviscidose, 2 à 7 patients sur la période 2010-2017, 0 patient en 2016).

Ivacaftor® est déjà approuvé en Europe pour le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de deux ans et plus qui présentent l’une des neuf mutations suivantes du gène CFTR : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. Il est également approuvé pour le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 18 ans et plus porteurs d’une mutation R117H du gène CFTR.